2019의 세포와 유전자 요법: 풍광 배후'천가','특허'도전

2년 전 8월 말 노화사의 유전자 요법 Kymriah 미국 FDA 비준으로 급성 림프세포 백혈병(ALL)의 어린이와 청소년 환자에 대한 비준을 받았다.이것은 역사상 첫 번째 주문을 받은 캐럿 제품으로 FDA 는 "세포 공사를 기초로 한 유전자 치료 제품"이라고 정의했다. 노화는 Kymriah 가격을 47만5000달러/차 치료 코스로 정했다.

캐럿티요법의 하이라이트, 이달 만에 Kite Pharma 의 캐럿 제품인 Yescarta 는 림파양 적응으로 출시됐다. 2017년에는'캐럿-T'원년으로 불린다.

캐럿 제품의 잇따라 비준과 그 천가 비용은 전 세계 임상 연구의 대폭발과 자본의 열광을 일으켰다.그러나 2년 후'광환이 탈퇴'로 구성된 혈액종양은 실체종, 가격 및 지불 문제, 과녁점, 특허 침해...업계는 캐럿 등 세포와 유전자 요법에 대한 곤혹과 초점이 여전히 변하지 않았다.

2019년에는 유전자 요법과 RNA 기반 사업이라는 새로운 기술이 시장에서 차지하는 점유액은 여전히 작지만 FDA 등 감독기관의'방행'이 계속 이 업계의 순풍 중 하나로 여겨질 것이며, 국제속도 포석에 따른 국내 기업업은 앞으로의 1 단계를 앞둔 성과와 국제동행과 같은 문제와 도전에 직면하고 있다.

'하늘값'약품 가족

2019년 12월 19일 노화는 어린이 척수성 근위축증(SMA) 환자를 위한 공지를 게재했다. 202020년 전 세계'증정약'을 시작한다고 밝혔다. 유전자 요법 제품 조일즈맨(Zolgensma)에 이미 출시된 국가를 통해 합격한 SMA 환자에게 공짜 100제를 무료로 제공할 수 있는 약품을 제공할 계획이다.이 계획은 2020년 1월 가동돼 상반기 50제량을 분배할 예정이다.

조일즈맨이 주목받는 이유 중 하나는 이런 혁신형 유전자 요법의'천가'이다.2018년 5월 24일, DA 는 노비Xis 유전자 요법 조일즈맨이 출시되었지만, 논란은 2212.5만 달러에 달하는 정가였다.이 역시 노화는 첫 캐럿 유전자 요법 Kymriah 47만5000달러를 제시한 뒤 가격으로 시장을 놀라게 하는 제품이다.

2018년 4월 노화는 87억 달러의 큰 수필로 이례병 유전자 요법 회사 AveXis 를 인수했다.2017년 11월 투자자 회의에서 AveXis 총재는 치명질환 척수성 위축증(SMA)의 새로운 유전자 요법, 의료 시스템에 대해 400만~500만 달러의 의료비용을 절약할 수 있으며, SMA 요법 10만달러의 치료비용은 410만달러라고 밝혔다.

노화는 최근 2년 전 세계 유전자 요법의 최강'옹옹'이라는 이유로 각종 유전자 요법의 가치를 입증하는 데 열중하고 있다. 그렇다고 노화는 숨막히게 보이는 가격도 어느 정도 양보하고 혈액종양과 실체 종양 측의 태도가 흐려지고 있다.

더 이른 12월 5일 내부 연구회의에서 노화는 실체종양 분야 캐럿 연구를 잠시 포기하겠다고 선언했으나 노화는 여전히 이 요법의 개발을 계속 추진할 것이라고 부인하고 있다.

거물들이 새로운 유전자 기술에 대한 추적은 끊이지 않았다.노화의'고향'로씨는 지난 17일 유전자 요법 회사 스파크 더익스포틱 인수를 완수했다고 밝혔다.Spark Theerapeutics 본부는 필라델피아에 위치해 탐구, 연구 개발과 유전자 요법을 제공한 회사로, 실명, 혈우병, 용체 축적증, 신경퇴행성 질환을 치료하는 데 쓰인다.

Spark Theeraperaputics 또한 출시된 비싼 유전자 요법 Luxturna, 2017년 말 FDA 비준은 입증된 유전자 RPE65 가 급변한 시망막 영양불량 환자로, 이 약물 가격은 약 70만 달러다.

일부 상황에서 유전자 요법은 환자를 위해 더 많은 비용을 절약할 수 있지만 업계의 의문은 각국의 의료 체계에 몇 개의 이런 환자를 부담할 수 있다는 것이다.Evaluate Pharma 는 2024년까지 유전자 요법을 출시해 당년에 160억 달러의 수입을 가져올 것으로 예상하고, 이미 알려진 단유전자 질병 중 일부는 생물제약 거두와 자금이 지속적으로 이 분야에 들어갈 것으로 보인다.

기업에게 또 다른 도전은 캐럿티 지적재산권의 신고와 보호에서 비롯된다.캘리포니아 주 배심원들은 13일 BMS 와 그 협력동반자 등 5.85억 달러를 지급하고, 그 자회사가 저지른 특허침권비 27.6%, 총 7.52억 달러로 집계됐다.

캐럿티 특허가 보호하는 눈초리에는 조립된 서열, 치료법, T 세포, 각종 반체와 전염법이 포함되어 있다.CAR-T 몇 대 거물 주노 노화와 키트 특허는 핵핵 서열 보호, 항원 결합 서열 등을 보호하는 데 쓰여 있지만 특허 차원에서 갈등이 나오고 있다.

중국 기업의 후속은 캐럿 특허의 보호를 중시해야 한다는 것을 일각에서는 국내 기업이 관련 서열에 대해 어떠한 개조도 없다면 반드시 침권으로 여겨질 것이다.한편 국내 각 회사의 우세는 여러 방면에서 기존 기술을 개선할 수 있으며 특이성과 친화력 강화, 반송체, 전염율 향상 등을 포함한다.이 밖에 국내 개발제품은 해외로 출국하면 관련 특허 위험에 직면하고, 캐럿티제는 공예가 복잡하고 특허의 구도가 복잡해지게 된다.

국내 시장의 경쟁

12월 18일 복성의약기 하에서 복성 케이트는 첫 캐럿 산업화 생산기지를 상하이에서 정식 기용한다고 발표했다.현재 이 기지는 준공 검수를 완료하고 시설 설비 검증 및 시험 생산을 계획하고 있으며 2020년쯤 상업화 생산능력을 갖출 것으로 예상된다.

복성의약그룹과 미국 Kite Pharma(길리드 소속)의 합영기업으로 2017년 4월 중국 상하이에서 등록했다.같은 해 부성 케이트는 미국 키트 파르마에서 글로벌 최초의 치료 특정 비호치킨림프류의 캐럿 약물 Yescarta (FKC876) 와 중국에서 등록 임상 실험을 벌이는 것으로 알려졌다.

캐럿티는 고도의 개인적인 방법으로, 각 사람의 세포와 치료를 받은 환자들이 캐럿-T 치료를 받기 전에 이미 여러 가지 치료법을 받았고, 골수 이식 수술, 화학 치료, 과녁, 치료 등을 통해 얻은 T 세포의 제비와 편도 다르다.캐럿티도 PD-1/PD-L1 외에도 국내 각 기업이 후속으로 포석과 글로벌 대부대를 뒤쫓는 또 일품 분야다.

지난 23일까지 21세기 경제보도기자들은 전 세계에서 가장 큰 임상 실험 등록고인 클리닉 트릴트리올스.gov 데이터를 통해 현재 등록 중인 캐럿 프로젝트는 총 302개, 중국은 169개에 달한다.

국내에서 잘 만든 기업은 3~5년 내에 출시될 것으로 예상된다.현재 국내 각 기업들은 모두 출발선에서 서로 차이가 비교적 작다.세포 치료는 국내 기업에 모퉁이 차를 초월할 수 있는 기회를 가져왔지만, 아직 협력 단계에 있다.길켈 의약 창시업자 원기군 사장은 앞서 21세기 경제보도인터뷰를 받았을 때, 포석에서 혈액종양에서 실체종양으로 확장된 것은 하나의 추세라고 말했다.현재 가장 중요한 것은 각 집의 제비공예, 비용 인하를 어떻게 통제하고, 지식재산권의 특허보호를 동시에 하는 것이다.

캐럿티 기술은 유전자 공학 적재체의 구건과 캐럿티세포제에 두 가지 문제를 포함해 환자의 면역세포, 체외세포 배양, 전염, 증증증과 수송 등 제와 치료를 포함한다.시제 등 소비 비용, 캐럿티세포의 질량 검출 비용, 세포 제품 GMP 공장 운영 원가, 제3자 인증 및 질검 비용이 모두 높기 때문에, 현재 종단 원가가 떨어지기 어려워, 향후 낙지 가격도 높을 것으로 예상되는 것은 노화와 키트 파르마가 치료비를 제정한 이유다.

복성의약 총재 겸 CEO, 복성 케트 회장 오이방 회장은 21세기 경제 보도를 받고 있는 가운데 "중국에서는 지식재산권이 없는 문제라고 우리가 알고 있다"고 말했다.가격에 대해 "캐럿티는 개인적인 성화약물이며 단독으로 배송해야 한다. 그것의 원가가 반드시 높을 것이라고 상상할 수 있다.국가의보와 상업보험은 기업을 포함해 환자가 이 약물에 대한 가치를 공동으로 높여야 한다.

“ 전체 생산의 공예, 프로세스는 제품의 품질을 포함하여 공예 품질의 전제에 영향을 주지 않는다면, 원가 측면에서 뚫고 싶어야 할 것 같다. ”복성 케르키오 왕립군은 21세기 경제 보도에 대해 국내 기업이 약감에 신고해야 할 때, 원가가 우리와 비슷한데 중국이 줄곧 비준하지 않았던 세포 치료 제품이라고 밝혔다.만약 많이 떨어지면 우리는 품질이 영향을 받을 수 있을지 걱정된다.우리는 내년에 반드시 시장에 신고할 것이다.또한 캐럿티에 대한 실체종양에 대한 믿음이 더 있다. 어떤 적응증까지 구체적으로 실체종양의 성공을 믿는 것은 순차적으로 이어질 것이다.